Grifols meldet positive Ergebnisse der Phase-4-Studie mit Fanhdi® (doppelt inaktivierter humaner Antihämophiliefaktor) bei Patienten mit Von-Willebrand-Syndrom

Barcelona, Spanien, 22. April 2024 - Grifols (MCE: GRF, MCE: GRF.P NASDAQ: GRFS), einer der weltweit führenden Hersteller von Arzneimitteln aus Blutplasma und ein Pionier in der Behandlung seltener Krankheiten, gab heute bekannt, dass die kürzlich abgeschlossene Beobachtungsstudie der Phase 4 zu Fanhdi^®, dem doppelt inaktivierten humanen Antihämophiliefaktor von Grifols, positive Ergebnisse hinsichtlich der Sicherheit und Wirksamkeit des Produkts zur Prophylaxe und Behandlung von Patientinnen und Patienten mit  Von-Willebrand-Syndrom (VWS) zeigte. Grifols wird die Daten heute auf dem Weltkongress 2024 der World Hemophilia Federation in Madrid vorstellen.

VWS ist eine unheilbare Blutungsstörung, die die Gerinnungsfähigkeit des Blutes beeinträchtigt. Es handelt sich um die häufigste erbliche Blutgerinnungsstörung. Allein in Spanien sind schätzungsweise 122 pro 1 Million Menschen² von dieser seltenen Krankheit betroffen.

Grifols führte die multizentrische, prospektive Kohortenstudie der Phase 4 durch, um die Sicherheit und klinische Wirksamkeit der langfristigen Anwendung von Fanhdi bei Patientinnen und Patienten mit VWS zu untersuchen. Die klinische Gesamtwirksamkeit der Behandlung mit Fanhdi (einschließlich Bedarfsmedikation und Prophylaxe) wurde vom Prüfarzt zu 100% mit ausgezeichnet und/oder gut (n=15 Patienten) bewertet, wobei während der gesamten Studie keine Sicherheitsbedenken aufkamen.

"Diese Beobachtungsstudie unterstreicht die potenziell langfristige Wirksamkeit von Fanhdi bei der Behandlung von Blutungsereignissen und als Prophylaxe vor chirurgischen Eingriffen", sagte Dr. Jörg Schüttrumpf, Chief Scientific Innovation Officer von Grifols. "Grifols wird weiterhin fortschrittliche, lebensrettende Therapien für bedürftige Patientinnen und Patienten entwickeln und bereitstellen."

Insgesamt wurden 17 Teilnehmer in die 12-monatige Studie aufgenommen, von denen 15 mindestens eine Dosis Fanhdi^® erhielten. Die Wirksamkeit wurde während 46 Blutungsereignissen bei neun (60%) Patienten und sechs chirurgischen/invasiven Eingriffen bei sechs (33,3%) Patienten bewertet.

Über Fanhdi^®

In der EU und anderen Ländern - jedoch nicht in den Vereinigten Staaten - ist Antihämophilie-Faktor/Von-Willebrand-Faktor-Komplex (human), Fanhdi^®, zur Vorbeugung und Kontrolle von Blutungen bei Patientinnen und Patienten mit Faktor-VIII-Mangel aufgrund von Hämophilie A indiziert. Fanhdi^® ist auch – jedoch nicht in Deutschland – für chirurgische und/oder invasive Eingriffe bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Von-Willebrand-Krankheit, außer Typ III, die sich einer größeren Operation unterziehen, indiziert, bei denen Desmopressin (DDAVP^®) entweder unwirksam oder kontraindiziert ist. Die Wirksamkeit des Antihämophilie-Faktors (Faktor VIII:C-Aktivität) wird auf dem Produktetikett in Internationalen Einheiten (IE) angegeben. Zusätzlich enthält jede Ampulle Fanhdi^® auch die VWF:RCo-Aktivität in IU für die Behandlung von VWS. Fanhdi^® ist kontraindiziert bei Patientinnen und Patienten, die lebensbedrohliche unmittelbare Überempfindlichkeitsreaktionen, einschließlich Anaphylaxie, auf das Produkt oder seine Bestandteile gezeigt haben. Anaphylaxie und schwere Überempfindlichkeitsreaktionen sind möglich. Bei Patientinnen und Patienten, die FVIII-haltige Produkte erhalten, wurde die Entwicklung von aktivitätsneutralisierenden Antikörpern festgestellt. In der Literatur wurde gelegentlich über die Entwicklung von Alloantikörpern gegen VWF bei Patienten mit VWS Typ 3 berichtet. Die Zulassung von Fanhdi kann je nach Land variieren.